经过四年努力,由我国科学家领衔的国际研究团队首次利用基因编辑技术(CRISPR/Cas9)和体细胞核移植技术,成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪。它能精准模拟出人类神经退行性疾病,为治疗“亨廷顿舞蹈病”、老年痴呆等疾病提供稳定、可靠的动物模型,推动药物筛选和治疗方案制定。
论文通讯作者之一、中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学说,猪的心血管系统、消化系统、骨骼发育和矿物质代谢等都与人类极其相似,是人类医学研究理想的大动物模型,且猪的基因多样、繁殖周期短,便于根据特殊需要进行选育。“因此,将猪的疾病模型用于药物筛选、人类疾病研究、干细胞治疗,研究结果更容易转化为临床应用。”
同为论文通讯作者的暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江表示,该研究为开发治疗亨廷顿舞蹈病的新手段提供了稳定、可靠的动物模型,也为培育其他神经退行性疾病大动物模型提供了技术范本和理论依据。
3月28日,在广州九龙实验动物基地,团队科研人员闫森与“亨廷顿舞蹈病”基因敲入猪合影(见上图)。(新华社)
