据新华社电 美国食品和药物管理局24日批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。开发该疗法的瑞士诺华公司对其标价212.5万美元,被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。
新疗法名为Zolgensma,用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者。这种疾病由基因突变引起,患者常在1岁内发病,出现肌肉无力和萎缩症状,多数会在婴幼儿期因呼吸衰竭死亡。
美药管局介绍,这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷,从而改善肌肉功能,提高患者生存率。临床试验显示,患儿用药后运动能力明显改善,能够控制头部活动,并在无支撑情况下坐立。