近日,一张55万元的医院收费票据在网上引来关注。票据显示,一名1岁幼女住院4天花费55万元,其中西药费550177.2元。去年,该药也陷入了“国内一针70万元人民币,澳大利亚只卖41澳元(折合人民币205元)”的新闻风波中,到底真相如何?另一边,上海弥漫性大B细胞淋巴瘤患者接受零售价高达120万元/袋的阿基仑赛注射液CAR-T疗法后,不到两个月时间,体内的癌细胞全部消失,再度引发热议。“天价药”到底为何“天价”,到底合不合理?
■新快报记者 梁瑜
4天药费55万元再让“天价”孤儿药受关注
花了55万元药费的1岁幼女,是在确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA)后使用了诺西那生钠。医院和患儿家属均表示,网上的收费单是在不知情的情况下流传出去,治疗完全符合指南,也是很有必要的。
SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病,发病率约为万分之一。SMA主要分为Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型,Ⅰ型最严重、发病率最高。诺西那生钠问世之前,Ⅰ型的孩子大多因呼吸衰竭活不过两岁,但在用药后,这些孩子可以改善运动功能、提高生存率。
据了解,诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批,在上市的所有国家和地区,药价都堪称“天价”。在美国,诺西那生钠的定价为12.5万美元/针(约合人民币86万元),首年费用75万美元(约合人民币521万元),之后每年花费37.5万美元。在国内,2019年4月,诺西那生钠注射液初上市时单支价格为人民币69.97万元,2021年调整价格后,价格降到55万元/针。第一年需注射6针,之后每4个月注射1针,目前认为要终身使用。
国际上还有另外两种治疗SMA的药物,分别为罗氏的Risdiplam(利司扑兰口服溶液用散)和诺华公司旗下的Zolgensma,其中Zolgensma尚未在国内上市。2021年8月,利司扑兰口服溶液用散正式在中国市场推出,60mg/瓶的零售价为6.38万元,另外罗氏也推出了相关的慈善援助计划。据报道,利司扑兰口服溶液用散在美国的定价需参考患者的体重,年治疗费用约为237万元人民币。诺华公司旗下的Zolgensma被称为“史上最贵药”,定价更是让人咋舌的210万美元(约合人民币1355万元),但使用一次即可完成治疗。
“天价药”国外价格一样高企
去年,诺西那生钠已引发过一次关注和争议,一则“治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液,在中国市场上一针能卖70万元人民币,而在澳大利亚只卖41澳元(折合人民币205元)”的新闻在网上发酵。
国内外强烈的价格对比让这款药上了热搜,此后医保局、渤健都出来进行回应。诺西那生钠注射液生产方渤健生物2020年8月通过官方微信公众号表示,截至2020年6月30日,诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批,并在40多个国家和地区获得了报销,包括澳大利亚。“41澳元并不是诺西那生钠本身的药价,而是报销后患者的自付费用。”北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心负责人邢焕萍对媒体表示。可见,“国内70万元,国外205元”的说法是混淆了概念。
药品价格和药品报销后患者自付费用,是两个完全不同的概念。据澳大利亚药品福利计划(The Pharmaceutical Benefit Scheme - PBS)网站的公开信息,诺西那生钠注射液已被纳入药品福利计划,药品的政府采购单支价格为11万澳元(约合人民币55万元),患者自付费用为41澳元。41澳元不是诺西那生钠注射液在澳大利亚的药品价格。据了解,在日本,药品价格约为950万日元(约合人民币56万元),它比美国的价格低,但比澳大利亚的价格高。但在日本,如果患者需要注射药物,门诊注射500日元(约合人民币30元),住院300日元(约合人民币20元),如果家庭收入较低,则实际支出为0。
“天价”与研发流通投入、病人数量、治疗方式等有关
罕见病药物价格多不菲。据统计,除了诺西那生钠,黏多糖贮积症的拉罗尼酶、艾度硫酸酯酶β、依洛硫酸酯酶α,年治疗费分别为139万元、225万元、155万元,戈谢病药物伊米苷酶年治疗费为163万元,庞贝病药物阿糖苷酶α年治疗费为144万元……
“天价药”之所以“天价”,一是研发投入巨大,包括时间和金钱。时间上,开发一个新药,一般需要花费15-20年;金钱上,2014 年,美国塔夫茨大学药物发展研究中心报告显示,开发一种新的处方药,平均成本已经达到了26亿美元。药品的专利期一般是20年左右,如果上市后的十几年后,并不能高价收回成本,那么等专利期结束可以自由生产了,成本则更难收回。所以在专利保护期内,药品价格都非常贵,这是为了收回研发成本。更何况类似诺西那生钠注射液这样用于预防、治疗、诊断罕见病的药物,研发投入巨大,但患病人群也极少,即使成功上市也很难通过规模效应降低售价。二是存在流通环节成本,其中包括重新临床试验、税、营销及其他隐性成本。
如果说诺西那生钠这类孤儿药价格高,主要原因是研发成本超高、患病人群极少,那么CAR-T药物阿基仑赛注射液在短期内很难出现大幅降价,除了研发成本,药物的制作工艺也非常复杂。准确地说,CAR-T是一种细胞疗法,不是单一的药品,它需要给每个癌症患者进行“量身定制”,专人专药也成为了这款药剂造价高昂的原因所在。另外,CAR-T细胞需要在液氮下长期储存,CAR慢病毒也需要-80℃冷链运输,运输半径不超过4小时,这些都大大增加了成本。而且,阿基仑赛注射液目前的适应证有限,患者群体并不广泛,要想尽量短期内回收成本,只能高价出售。同样是CAR-T药物,诺华的Kymriah在美国的定价为47.5万美元(约合人民币300余万元)一疗程,Yescarta为37.3万美元(约合人民币240余万元)一疗程。Yescarta虽然已经被美国纳入医保,但患者仍需自费20%,费用也不菲。
提高“天价药”可及性 不能仅寄望入医保
可见,我们说的“天价药”,在其他国家价格也不低,只是中国没有纳入医保,自掏腰包才会觉得贵。是不是将其纳入医保就能一了百了呢?将高价药纳入医保,一直都争议重重。
国家医保局信访办一工作人员在接受媒体采访时曾表示,诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来,已被纳入医保谈判日程,国家希望和相关药企谈判,将药物价格降下来,进而满足SMA患者的需要。但是,首先药物价格要降低,否则无法进入医保目录。但是,业内相关人士认为,如果简单地勒令药企赔本售药,无异于杀鸡取卵,会扼杀未来创新药的研发上市热情。
在美国和日本,部分CAR-T疗法已被纳入医保。在我国,国家医保局已于7月30日公示了《2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查的药品名单》,CAR-T疗法就位列其中,不排除未来进入医保的可能。
但是不少业内人士对“天价药”入医保表示担心。此类“天价药”一旦纳入医保,医保基金用于支付高价药后,意味着“抢”了其他患者的医保费用,还可能造成地方经济压力,而罕见病孤儿药进医保的难度更大。在我国,医保的定位是“兜底”,重点在“基本”。几千人的医保钱给一个人吃药,合理吗?在生命平等面前,这是个没有答案的问题。
业内相关人士认为,一些高值药物即使进入医保目录后,部分患者仍可能难以负担,还需要探索更多的创新支付方式以进一步缓解患者和医保的支付压力。例如,一些药企通过慈善援助项目一定程度上降低用药门槛。在我国,诺西那生钠在多个省市开展了援助项目:患者自付第一针后,中国初级卫生保健基金会赠送后3针,两个月内打完这四针,则从第五针开始“买一送一”,每隔4个月打一针。“这样算下来,第一年140万元,第二年开始平均每年105万元。”邢焕萍告诉媒体。另外,2018年两会上有代表委员提议,建立罕见病专项基金,这样就不会过多占用基本医保资源。医改意见中也明确提出了“探索罕见病用药保障机制”,鼓励商业健康保险作为罕见病保障的补充。一些城市对于罕见病药物的治疗保障已经在不断探索。
