您能想象得到吗?拔牙对某些人来说都是危险的事,更别说运动、做手术了。他们就是血友病人。4月17日是“世界血友病日”,由北京血友之家罕见病中心主办的“Running Boy——奔跑吧!少年——拜耳血友病关爱运动汇”在南方医院启动。专家表示,规范治疗和预防治疗可以让原本运动都是奢侈的血友儿童患者“奔跑不再是奇迹”。

■新快报记者 梁瑜

血友病人易因肌肉、关节出血而残疾

为何说血友病人运动都是奢侈?南方医院血液科孙竞教授指出,血友病是一种遗传的终生性疾病,大部分患者从出生体内就缺少凝血因子,轻微地触碰就会出血,重症患者没有明显外伤也会发生“自发性”出血。85%的患者是缺少凝血因子Ⅷ。长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾,严重的出血甚至会死亡。

“因为有了预防治疗方案,坐着轮椅来看病的现象越来越少见了。孩子们都是和正常儿童一样蹦蹦跳跳地来,坐轮椅的都是早年没有预防治疗方案导致关节损伤的病人。”南方医院儿科冯晓勤副教授称。

建议用足量预防治疗方案降低关节损害

冯晓勤介绍,目前国际上应用的是两种预防治疗方案:一是足量方案:每次给药25-40U/kg(体重),甲、乙型血友病患者每周给药3次和2次;二是中量方案:每次给药15-30U/kg(体重),甲、乙型血友病患者每周给药3次和2次。孙竞介绍,还有第三种低剂量方案:每次给药5-10U/kg(体重),每周2-3次,这和按需治疗方案是目前我国主要使用的两种方案,长期使用后关节严重损害的比例为75%和90%。而如果使用中量预防方案,关节损害的比例下降为5%,足量预防方案关节损害比例仅为2%。“按照标准剂量的预防治疗方案给患者补充人凝血因子Ⅷ产品,即使是重度甲型血友病患者,也可以过上几乎和正常人一样的生活。”

要维持足量治疗方案必然需要不菲的费用,导致巨大的经济压力。鉴于此,中华慈善总会提供慈善援助,血友病患者诊疗所需的药费用由医保、中华慈善总会、广州市慈善会和患者共同承担。2016年开始,广州血友病儿童在南方医院、番禺中心医院、广州市妇女儿童医疗中心参加“为生命续航——血友病援助项目一站式结算”项目,用于治疗的药费用将由广州医保报销约80%,在此基础上,中华慈善总会与广州市慈善会还会共同援助约19.5%。